眼科疾病基因治疗进展一览

1、年月0日,来自韩国基础科学研究所(IBS)基因工程中心的科学家与来自ToolGenInc公司的KIMEunji及首尔国立大学的KIMJeongHun合作开发出了迄今为止最小的Cas9,并使用腺病毒相关病毒(AAV)将之输送到小鼠肌肉细胞及眼睛中,以此修复损伤小鼠视力的基因,相关研究发表在NatureCommunications上。这个CRISPR-Cas9系统来自空肠弯曲杆菌(CjCas9),很可能成为很有效的对抗常见无药可治疾病靶标的治疗性工具。

在这项研究中,研究人员证明输送到视网膜的CjCas9可以使HIF-1a与VEGFA(年性黄斑变性--AMD)失活,从而减少了脉络膜新生血管的面积

原文链接:InvivogenomeeditingwithasmallCas9orthologuederivedfromCampylobacterjejuni.NatureCommunications,.

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、青光眼是世界范围内最常见的神经退变性疾病,约有万人受累。高眼压和年龄增长是青光眼的两个重要的危险因素。其特点是神经节细胞丢失。但是,导致神经节细胞随着年龄增长而易受损的机制尚不清楚。年月日《Science》上来自美国TheJacksonLaboratory和Bas







































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